Ospedale Meyer di Firenze: neonato con atrofia muscolare, salvo con terapia genica

FIRENZE – L’annuncio è molto importante e rassicurante: al Meyer, il mitico «ospedalino» pediatrico di Firenze, è stato salvato un neonato con terapia genica. Era afflitto da atrofia muscolare. A darne l’annuncio, come spesso accade, direttamente il presidente della Regione Toscana, Eugenio Giani, su Facebook: «All’ospedale Meyer, per la prima volta, è stata usata la terapia genica per salvare un neonato affetto da atrofia muscolare spinale, riparando il codice genetico grazie al grande lavoro di squadra del personale medico. Il piccolo adesso è tornato a casa e sta bene. Buona domenica con una bella notizia».

Che cos’è la terapia genica? Lo spieghiamo al lettore di Firenze Post per aiutarlo a capire l’importanza e la delicatezza dell’intervento. Significa che al neonato è stato fatto un trattamento che consiste nel sostituire un gene difettoso dal punto di vista funzionale con uno normale. La base tecnica della terapia genica consiste nell’introduzione di geni, precedentemente inseriti in opportuni vettori (plasmidi, virus), in appropriate cellule del paziente. In sostanza è stata fatta una riparazione: introducendo nel genoma dell’organismo malato del neonato il gene normale.